基因植脑疗法 有效改善帕金森氏症


图为康乃尔大学威尔医学中心医师卡普利将病毒注入患者克雷恩的脑部。(取自每日电讯报网站)

在十余名帕金森氏症患者的见证下,美国科学家首次以植入基因的方式进行治疗帕金森氏症的临床实验,发现患者复原情况良好,不仅活动能力明显改善,效果更持续至少一年,且未出现任何副作用,堪称基因疗法在应用上的重大突破。

行动能力改善三成

英国每日电讯报二十二日报导,这是医学界首次利用基因疗法对帕金森氏症患者进行临床实验。美国纽约长老教会医院和康乃尔大学威尔医学中心的研究人员,利用一种无害病毒“腺相关病毒”(adeno-associated virus),将新的基因注射到患者脑部。患者在治疗后的行动能力改善率平均达三成,更有部分患者的改善率高达六成五,且效果至少持续一年以上。十二名患者均属后期帕金森氏症,平均年龄五十八岁,病史至少五年,在实施前述基因疗法一年后,于颤抖、抽筋与其他症状方面都出现明显改善。研究团队认为,这表示基因疗法具有相当大的潜力,未来可能应用在阿兹海默氏症或癫痫症等其他精神疾病。

由于帕金森氏症患者大脑中的视丘下核(STN)会出现过度活动现象,阻挡讯号传回神经系统,进而妨碍人体的运动控制,研究团队因此锁定大脑视丘下核作为实验目标,先以核磁共振造影仪器瞄准手术部位,再利用前述病毒将控制麸胺酸脱羧(GAD)酵素的基因注射到患者的视丘下核,进而刺激患者脑部细胞开始制造 Gamma─氨基丁酸(GABA,一种神经传导物,可抑制神经兴奋),以改变视丘下核的活动。

据参与临床实验的患者三个月后回报,行动能力改善率至少三成,并持续一年以上,表示植入基因可持久活动。帕金森氏症的特征是运动障碍,包括手、臂与其他部位的震颤、肢体僵直、运动迟缓,以及平衡协调障碍等。

前述研究成果发表于二十二日出刊的权威医学杂志“刺胳针”。
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