全球首例 英医生以基因疗法治疗遗传眼疾

2007-05-02 06:35 英国医师今天表示，英国医疗团队已进行全球首创眼科手术，试图利用基因疗法治疗一种严重遗传性眼疾。

伦敦莫菲尔眼科医院和伦敦大学学院的医生团队，针对一小批罹患「李柏氏先天性黑蒙」（Leberscongenital amaurosis）的年轻人进行手术。这项遗传性疾病是由单一异常基因引发，患者儿时即视力逐渐受损。

前述异常基因使得网膜无法适当侦测光线，导致情况持续恶化和视力严重受损。目前仍无有效治疗方法。

新实验程序涉及利用无害的病毒载体，将有毛病的RPE65基因的正常版本插入网膜细胞内。

这项手术在进行人体实验前，曾经历长达十五年实验室和动物实验，包括在狗身上的实验，让狗的视力恢复到能轻松走出迷宫的地步。

伦敦大学学院人类分子遗传学教授阿里发表声明说，「首次在病人身上试验非常重要，也令人振奋，代表着朝建立基因疗法治疗诸多不同眼疾迈出一大步。」