英国医师今天表示,英国医疗团队已进行全球首创眼科手术,试图利用基因疗法治疗一种严重遗传性眼疾。
伦敦莫菲尔眼科医院和伦敦大学学院的医生团队,针对一小批罹患「李柏氏先天性黑蒙」(Leberscongenital amaurosis)的年轻人进行手术。这项遗传性疾病是由单一异常基因引发,患者儿时即视力逐渐受损。
前述异常基因使得网膜无法适当侦测光线,导致情况持续恶化和视力严重受损。目前仍无有效治疗方法。
新实验程序涉及利用无害的病毒载体,将有毛病的RPE65基因的正常版本插入网膜细胞内。
这项手术在进行人体实验前,曾经历长达十五年实验室和动物实验,包括在狗身上的实验,让狗的视力恢复到能轻松走出迷宫的地步。
伦敦大学学院人类分子遗传学教授阿里发表声明说,「首次在病人身上试验非常重要,也令人振奋,代表着朝建立基因疗法治疗诸多不同眼疾迈出一大步。」 来源:
伦敦莫菲尔眼科医院和伦敦大学学院的医生团队,针对一小批罹患「李柏氏先天性黑蒙」(Leberscongenital amaurosis)的年轻人进行手术。这项遗传性疾病是由单一异常基因引发,患者儿时即视力逐渐受损。
前述异常基因使得网膜无法适当侦测光线,导致情况持续恶化和视力严重受损。目前仍无有效治疗方法。
新实验程序涉及利用无害的病毒载体,将有毛病的RPE65基因的正常版本插入网膜细胞内。
这项手术在进行人体实验前,曾经历长达十五年实验室和动物实验,包括在狗身上的实验,让狗的视力恢复到能轻松走出迷宫的地步。
伦敦大学学院人类分子遗传学教授阿里发表声明说,「首次在病人身上试验非常重要,也令人振奋,代表着朝建立基因疗法治疗诸多不同眼疾迈出一大步。」 来源:
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