全球首例 英醫生以基因療法治療遺傳眼疾

2007-05-02 06:35 英國醫師今天表示，英國醫療團隊已進行全球首創眼科手術，試圖利用基因療法治療一種嚴重遺傳性眼疾。

倫敦莫菲爾眼科醫院和倫敦大學學院的醫生團隊，針對一小批罹患「李柏氏先天性黑蒙」（Leberscongenital amaurosis）的年輕人進行手術。這項遺傳性疾病是由單一異常基因引發，患者兒時即視力逐漸受損。

前述異常基因使得網膜無法適當偵測光線，導致情況持續惡化和視力嚴重受損。目前仍無有效治療方法。

新實驗程序涉及利用無害的病毒載體，將有毛病的RPE65基因的正常版本插入網膜細胞內。

這項手術在進行人體實驗前，曾經歷長達十五年實驗室和動物實驗，包括在狗身上的實驗，讓狗的視力恢復到能輕鬆走出迷宮的地步。

倫敦大學學院人類分子遺傳學教授阿里發表聲明說，「首次在病人身上試驗非常重要，也令人振奮，代表著朝建立基因療法治療諸多不同眼疾邁出一大步。」